運動神経が徐々に衰える筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）に対して、人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使った二つの治療戦略が研究されている。ｉＰＳ細胞から神経細胞を作って移植する方法と、ｉＰＳ細胞から病気を再現して、症状を改善させる薬剤を見つける方法だ。
今回の京都大の研究では、一つ目の戦略を採用。運動神経細胞そのものではないが、神経のネットワーク活動を支える細胞を移植し、マウスの寿命延長に成功した。今後の細胞移植研究の進展が期待される。
運動神経細胞そのものを移植できれば大きな機能回復につながると考えられているが、移植しても細胞が死んで機能しなかったとの報告もあり、適切な移植方法の開発は今後の課題とされる。
二つ目の戦略では、ＡＬＳ患者のｉＰＳ細胞から神経細胞を作り、実験室で病気を発症させて治療薬の候補を加え、経過を観察する。これまでに京都大の同じチームが「アナカルジン酸」という物質が治療薬の素材になり得ることを発見している。